CRISPR的未來：五種基因編輯將改變世界
新浪科技訊 北京時間2月5日消息，據(jù)國外媒體報道，在過去幾年里，CRISPR是科學界耳熟能詳?shù)囊豁椈蚓庉嫾夹g，一直占據(jù)著新聞媒體的頭條。目前，專家預測稱，這種基因編輯技術將改變我們的星球，改變我們生活的社會和周圍的生物。與其他基因編輯工具相比，CRISPR（更專業(yè)的術語是CRISPR-Cas9）非常精準、廉價、易于使用，并且非常強大。
CRISPR技術的未來
據(jù)悉，CRISPR技術是在上世紀90年代初發(fā)現(xiàn)的，并在7年后首次用于生物化學實驗，迅速成為人類生物學、農(nóng)業(yè)和微生物學等領域最流行的基因編輯工具。
科學家還在探索如何利用CRISPR技術使世界變得更好的早期階段，當然，改變DNA的能力（生命本身的源代碼），將帶來許多倫理問題和一些擔憂。還有一些令人興奮的科學應用，如何更有效地使用這種革命性技術，以及可能減緩或阻止這些技術發(fā)揮其全部潛能的障礙。
1、CRISPR技術可以糾正導致疾病的基因錯誤
肥厚型心肌病（HCM）是一種心臟疾病，影響著全球0.2%的居民，該患者群體將承受巨大的痛苦，而且該疾病會致命。一些顯性基因的突變導致心臟組織變粘稠，這可能導致胸痛、虛弱，嚴重的情況下會心臟驟停。由于近年來醫(yī)學技術快速發(fā)展，肥厚型心肌病患者的平均預期壽命現(xiàn)已接近普通人群的壽命，但如果不及時進行治療，會引發(fā)危及生命的情況。
但未來有一天，我們也許可以通過基因編輯來徹底治愈這種疾病。2017年夏季，美國俄勒岡健康與科學大學的科學家使用CRISPR技術刪除可生育人類胚胎中一個缺陷基因，這項研究為科學家們帶來了希望。他們在胚胎受精后18小時內(nèi)注入結(jié)合CRISPR-Cas9技術機制的54個胚胎，其中36個胚胎并未顯示任何基因突變（實際上沒有形成這種疾病），13個胚胎部分沒有出現(xiàn)基因突變（遺傳肥厚型心肌病的概率為50%）。
在54個胚胎中僅有13個出現(xiàn)非目標基因突變和嵌合體（mosaics），這里的嵌合體是指一些細胞發(fā)生了相應的變化，意味著一小部分人會基因變異。
為了進一步減少這些變化，研究人員進行了另一項實驗，他們在胚胎受精時直接對胚胎中相同的基因進行了校正。結(jié)果發(fā)現(xiàn)僅有一個嵌合體，這是一個令人印象深刻的實驗結(jié)果。使得這項研究比其他同類研究更有效（2015年中國科學家進行的一項臨床試驗中，無法消除嵌合體的可能性）。
該研究報告第一作者、俄勒岡健康與科學大學的研究員舒克拉特?米塔利波夫（Shoukhrat Mitalipov）說：“通過使用這項技術，我們有可能減輕這種遺傳性疾病對家庭造成的負擔，最終影響全人類。”在胚胎發(fā)育早期階段發(fā)現(xiàn)這種基因，可以減少或者消除患者生命后期的治療需求。
盡管一些干細胞科學家置疑是否這幾十個基因突變真實有效，但這項研究幫助科學家更好地理解CRISPR技術的有效性。此外，肥厚型心肌病研究報告合著作者表示，我們有興趣將這項技術應用于降低乳腺癌風險的特定基因突變（BRCA1 和BRCA2）。
這意味著，科學家們知道改變?nèi)祟惻咛サ倪z傳代碼可能會產(chǎn)生意想不到的后果，如果CRISPR技術在錯誤的地方進行了修改，改變或者移除健康的基因，將會怎樣？這對患者會有什么影響？
在世界上的一些地方，例如：中國，科學家們可以很大程度不受約束地對人類胚胎進行實驗，但在美國、加拿大和英國，情況卻并非如此。
在美國，當前食品和藥物管理局（FDA）并未考慮利用公共資金來研究那些可以遺傳的基因（俄勒岡州研究人員的研究工作并不是以移植為目的，該研究是由私人提供資金）。在加拿大，編輯基因遺傳給后代，是一種犯罪行為，最高刑罰可判處10年監(jiān)禁。在英國，2016年，人類受精與胚胎管理局授權(quán)倫敦一支科學家小組獲得編輯人類胚胎基因的許可，英國科學家希望這將成為一個先例，并打開未來基因編輯應用的大門。
2、CRISPR技術可消除導致疾病的微生物
雖然艾滋病治療是從感染致命殺手病毒轉(zhuǎn)變?yōu)榻】禒顟B(tài)，但是科學家仍沒有找到有效的解決辦法。這種狀況可能會隨著CRISPR技術的發(fā)展而改變，2017年，中國一支研究小組通過復制一種變異基因，有效地阻止病毒進入細胞，從而增大了老鼠對艾滋病毒的抗性。目前，科學家只在動物身體進行此類實驗，但有理由認為同樣的方法也適用于人類，這種基因突變可以增強人類對艾滋病毒的免疫力。
2018年7月開始，另一項基因編輯實驗將在中國進行，并將嘗試使用CRISPR技術來破壞人類乳突瘤病毒（HPV）的基因，并有效地摧毀病毒，據(jù)悉，人類乳突瘤病毒已被證實可促使宮頸癌腫瘤生長。
在一項略有不同的實驗中，美國北卡羅來納州的科學家使用CRISPR技術設計噬菌體，這是一種能在細菌內(nèi)感染并復制自身的病毒，從而殺死有害細菌。自20世紀20年代以來，噬菌體已被用于臨床實驗，治療細菌感染。但是通過自然途徑采集它們是很困難的，因為當時缺乏對噬菌體的認知，并且無法預測結(jié)果，同時，抗生素市場的不斷增長使得噬菌體的應用逐漸不受歡迎。
